帕金森病研究取得重大突破

來自澳大利亞昆士蘭大學(xué)的一項新研究可能導(dǎo)致人們開發(fā)出治療帕金森病的新方法，而且在未來有潛力用于治療將近50種其他疾病。

在帕金森病---影響著*大約800萬人---中，大腦內(nèi)至關(guān)重要的神經(jīng)元發(fā)生功能故障或者死亡。

在這項研究中，來自昆士蘭大學(xué)分子生物科學(xué)研究所的研究人員研究了一種干擾神經(jīng)元內(nèi)的物質(zhì)運輸并且允許廢棄產(chǎn)物堆積從而導(dǎo)致帕金森病的基因突變。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在2016年8月26日那期Journal of Biological Chemistry期刊上，論文標題為“Parkinson Disease-linked Vps35 R524W Mutation Impairs the Endosomal Association of Retromer and Induces α-Synuclein Aggregation”。

論文通信作者、昆士蘭大學(xué)分子生物科學(xué)研究所副教授Rohan Teasdale說，之前的研究已表明逆運復(fù)合體（retromer，一種負責細胞內(nèi)生物物料運輸?shù)牡鞍讖?fù)合體）功能障礙與帕金森病相關(guān)聯(lián)，但是背后的生物學(xué)原因迄今為止仍是未知的。

Teasdale說，“我們鑒定出逆運復(fù)合體中的蛋白Vps35在一些帕金森病患者體內(nèi)發(fā)生突變（R524W），從而導(dǎo)致神經(jīng)元內(nèi)的運輸網(wǎng)絡(luò)變得擁擠起來。”

“因此，它似乎表明負責回收這些神經(jīng)元內(nèi)的物質(zhì)的蛋白復(fù)合體不能夠達到他們正常的作用位置，而且如果沒有它們的支持，大腦中的這些神經(jīng)元就不能夠自我清除廢棄產(chǎn)物，從而會增加細胞死亡的可能性。”

“這種細胞死亡隨后導(dǎo)致帕金森病癥狀，如顫抖和肌肉僵硬。”

Teasdale說，這項研究仍然處于早期階段，但是這一發(fā)現(xiàn)有潛力改善針對帕金森病癥狀而不是病因的療法。

他說，“作為這項研究的一部分，我們擴大這些神經(jīng)元內(nèi)的運輸網(wǎng)絡(luò)從而恢復(fù)運輸流量，因此這些神經(jīng)元可能能夠自我清除廢棄產(chǎn)物。”

“我們認為擴大這些神經(jīng)元的回收能力可能能夠阻止或顯著延緩帕金森病發(fā)展。”

Teasdale說，同樣的治療原則可能能夠用于將近50種其他的由細胞內(nèi)廢物產(chǎn)物堆積導(dǎo)致的疾病。

這些被稱作溶酶體病的疾病影響體內(nèi)的不同部分，如骨骼、大腦、皮膚、心臟和中樞神經(jīng)細胞，而且在年輕小孩中特別常見。