基因治療的進(jìn)展

時間：2016/4/18閱讀：235

為了對TMC1突變進(jìn)行基因治療，研究人員構(gòu)建了兩類小鼠模型。他們通過*刪除TMC1基因，模擬了TMC1隱性突變的患者。兩個拷貝的TMC1突變，會使患者在很小的時候（通常兩歲左右）就出現(xiàn)嚴(yán)重的聽力損失。
研究人員還建立了顯性TMC1突變的疾病模型，貝多芬小鼠。顯性TMC1突變不如隱性TMC1突變常見，其單拷貝突變會使患者從10-15歲開始逐漸變聾。
研究人員將正?；蚝拖鄳?yīng)啟動子（只在內(nèi)耳的毛細(xì)胞中啟動基因）插入腺相關(guān)病毒載體（AAV1），然后把攜帶基因的AAV1注射到小鼠的內(nèi)耳。
研究顯示，TMC1基因治療成功恢復(fù)了毛細(xì)胞對聲音的應(yīng)答（生成可檢測的電流），以及腦干聽覺部分的活性。zui重要的是，基因治療使耳聾小鼠恢復(fù)了聽覺。研究人員把小鼠放在盒子里，然后突然發(fā)出很大的聲音。“TMC1突變小鼠原本只會坐在那兒，經(jīng)過基因治療后，它們就跟正常小鼠跳得一樣高，”Holt說。
研究人員還發(fā)現(xiàn)，用正常TMC2進(jìn)行基因治療也能補償功能性TMC1基因的缺失。TMC2基因治療可以*恢復(fù)隱性耳聾小鼠的聽力，部分恢復(fù)顯性耳聾小鼠的聽力。

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