Cas9n編輯的干細(xì)胞有望治療帕金森病

時(shí)間：2019/4/2閱讀：1040

在這項(xiàng)新的研究中，這些研究人員構(gòu)建出對(duì)帕金森病有抵抗力的人胚胎干細(xì)胞（hESC）。具體而言，他們利用一種稱為CRISPR/Cas9n的技術(shù)切除hESC中的DNA片段。在這樣做的過(guò)程中，他們剔除了與有毒性的團(tuán)塊（稱為路易小體）形成相關(guān)的基因SNCA，其中這種毒性團(tuán)塊形成是帕金森患者中的腦細(xì)胞的一種典型特征。

在實(shí)驗(yàn)室測(cè)試中，這些干細(xì)胞在培養(yǎng)皿中可被轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。它們隨后在接受一種化學(xué)試劑處理后就可導(dǎo)致路易小體形成。這些研究人員發(fā)現(xiàn)相比于未經(jīng)過(guò)基因編輯的神經(jīng)元，經(jīng)過(guò)基因編輯的神經(jīng)元并沒(méi)有形成有毒性團(tuán)塊。

這些研究人員表示，這一進(jìn)展可能對(duì)患有帕金森病的年輕患者和患有侵襲性帕金森病的患者是有益的，但是它還需在人體試驗(yàn)中進(jìn)行測(cè)試。

論文通訊作者、愛(ài)丁堡大學(xué)醫(yī)學(xué)研究委員會(huì)再生醫(yī)學(xué)中心的Tilo Kunath博士說(shuō)，“我們知道帕金森病在神經(jīng)元之間進(jìn)行擴(kuò)散并侵入健康細(xì)胞。這實(shí)際上可能為細(xì)胞替代療法的潛力設(shè)置一個(gè)使用期限。我們的激動(dòng)人心的發(fā)現(xiàn)有潛力地改善這些新出現(xiàn)的療法。”

帕金森病基金會(huì)（Cure Parkinson's Trust）研究副主任Simon Stott博士說(shuō)，“細(xì)胞替代療法是一種治療帕金森病患者的實(shí)驗(yàn)性再生醫(yī)學(xué)方法。這項(xiàng)新研究在開(kāi)發(fā)這種療法上提供了新的進(jìn)展。很高興的是，帕金森病基金會(huì)資助了這項(xiàng)鼓舞人心的創(chuàng)新研究

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