MicroRNAs（MiRNAs）是近年來RNA生物學(xué)領(lǐng)域中的重大發(fā)現(xiàn)。它是一類平均長度只有22個(gè)核苷酸的小分子非編碼RNA。在人類中表達(dá)的MiRNA 有一千多種，人體中60%的基因都可能被其調(diào)節(jié)。MiRNA 對靶基因的調(diào)節(jié)參與了個(gè)體發(fā)育、細(xì)胞分化與增殖、凋亡等一系列生物學(xué)過程，在腫瘤、代謝紊亂等人類疾病的產(chǎn)生和發(fā)展過程中起到了重要的作用，但其作用機(jī)制仍不十分清楚。*以來人們一直認(rèn)為MiRNA調(diào)控靶基因的作用機(jī)制只有在轉(zhuǎn)錄后水平才能抑制靶基因的表達(dá)，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)對靶基因的調(diào)控作用。

研究人員經(jīng)過多年努力發(fā)現(xiàn)非編碼MiRNA具有雙重調(diào)控作用的全新分子機(jī)制，即具有廣泛基因表達(dá)調(diào)控作用的非編碼MiRNA分子，不但能夠在轉(zhuǎn)錄后水平抑制基因表達(dá)，而且在轉(zhuǎn)錄水平也發(fā)揮了抑制作用。

這種雙重調(diào)控的全新作用方式與單一的轉(zhuǎn)錄后調(diào)節(jié)相比能夠發(fā)揮更有效的調(diào)控作用，體現(xiàn)了生物體內(nèi)基因表達(dá)調(diào)控網(wǎng)絡(luò)的有效性。同時(shí)基于這個(gè)機(jī)制，尋找與腫瘤耐藥密切相關(guān)的一系列MiRNAs，進(jìn)行深入的機(jī)制與功能方面的研究，申請了4項(xiàng)，其中1項(xiàng)申請了15個(gè)國家PCT。并進(jìn)一步針對這些MiRNAs，探索性建立了系列早期篩選、體內(nèi)外表達(dá)和優(yōu)化的新技術(shù)、新方法和新模型的研究體系，應(yīng)用于先導(dǎo)和候選MiRNAs的篩選。

隨著小核酸類分子作用機(jī)制研究的逐漸深入，將*促進(jìn)基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化，帶來藥物研發(fā)的新機(jī)遇。包括新機(jī)制、新作用和新靶點(diǎn)已經(jīng)成為上對于疾病的個(gè)體化治療和藥物研發(fā)的新熱點(diǎn)。