測量類腸器官腫脹度的CFTR靶療藥物反應在囊性纖維化受試者中是不同的。

據(jù)一項新的研究披露，在實驗室中，用囊性纖維化患者細胞培植成的迷你腸道可幫助確定那些zui可能受益于新型藥物治療的對象。這些發(fā)現(xiàn)探索了用所謂的類器官來作為藥物篩選工具，并給囊性纖維化及其它遺傳疾病患者實行個性化治療鋪設了道路。囊性纖維化是一種因稠厚粘液堵塞肺和其它器官所致疾病，它是由CFTR通道發(fā)生突變引起的。CFTR靶向療法zui近已被批準用于治療囊性纖維化，但要確認那些zui可能會對這些藥物起反應的患者亞組仍然頗具挑戰(zhàn)性，而且這一過程耗時且所貲不菲。為了更好地預測個體的臨床反應，Johanna Dekkers和同事培植出了類腸器官，這是用采自71名囊性纖維化患者直腸活檢組織進行培養(yǎng)的與腸道類似的三維成人干細胞，這些細胞帶有范圍廣泛的CFTR突變。研究人員發(fā)現(xiàn)，迷你腸在體外對CFTR靶向治療藥物的反應與發(fā)表的同樣藥物的臨床試驗數(shù)據(jù)密切關聯(lián)?；谶@些發(fā)現(xiàn)，他們選擇了帶有罕見CFTR突變的2個人，他們的直腸類器官對治療呈強烈反應。確實，當給他們用藥時，兩人都顯示出疾病癥狀減少，肺功能改善?？傊?，這些結果支持了一種可能，即用源自病人的類器官來量身打造個性化的治療方案。

原文檢索：Characterizing responses to CFTR-modulating drugs using rectal organoids derived from subjects with cystic fibrosis