科學(xué)家設(shè)計(jì)出新方法 助力疾病個(gè)體化療法的開發(fā)

日前，一項(xiàng)刊登于雜志Nature Chemical Biology上的研究報(bào)告中，來自斯克利普斯研究所的研究人員通過研究開發(fā)出了一種新方法來設(shè)計(jì)新型個(gè)體化療法，用來治療由RNA引發(fā)的不治之癥，細(xì)胞的RNA能夠執(zhí)行數(shù)千種必要的功能，但很多RNAs能夠以不受控制的方式來發(fā)揮作用并且引發(fā)疾病。
數(shù)十年來，科學(xué)家們不斷研究來開發(fā)靶向作用人類機(jī)體RNAs的候選藥物，但卻困難重重，因?yàn)楹芏嗪蜻x藥物都不能達(dá)到預(yù)期的有效性和選擇性，而且還會(huì)引發(fā)一定的副作用。這項(xiàng)研究中，研究者就開發(fā)了多種方法來克服目前所遇到的困難。研究者Disney表示，這項(xiàng)研究就像科幻小說一樣，我們提出了多種方法來克服這些障礙；隨著外科醫(yī)生手術(shù)刀性的提高，我們就能夠設(shè)計(jì)出很多小分子來尋找并且破壞引發(fā)疾病的RNAs。
此外研究者還開發(fā)出了新型的化學(xué)方法來利用誘發(fā)疾病的RNA作為藥物合成的催化劑開發(fā)新型藥物，這些研究對于治療RNA疾病具有廣泛的意義；強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良癥1型是一種無法治愈的遺傳性疾病，其是由一種名為“三聯(lián)體重復(fù)”的RNA缺失引發(fā)的疾病，相比正常個(gè)體的遺傳序列而言，患者機(jī)體中的基因三核苷酸會(huì)發(fā)生在重復(fù)序列的擴(kuò)增；在很多遺傳性疾病中都會(huì)出現(xiàn)兩個(gè)拷貝的問題基因，突變的拷貝會(huì)誘發(fā)疾病，而正常的拷貝則會(huì)幫助細(xì)胞存活下去，在此之前研究者并不能夠選擇性地識(shí)別疾病的基因產(chǎn)物。
這項(xiàng)研究中，研究者設(shè)計(jì)出了小型分子來選擇性地識(shí)別大型、和疾病相關(guān)的等位基因，研究者Suzanne G. Rzuczek表示，我們開發(fā)了多種方法能夠制造出等位基因選擇性的小分子，這種小分子僅僅能夠選擇性地尋找引發(fā)疾病的基因產(chǎn)物；所有方法都能夠識(shí)別毒性的r(CUG)重復(fù)，更為重要的是，這種突變重復(fù)也是*的靶點(diǎn)；這項(xiàng)研究同時(shí)還提供了一種創(chuàng)新性方法，通過成像技術(shù)來追蹤疾病細(xì)胞中RNA的運(yùn)動(dòng)。
zui后研究者Lesley Colgan表示，本文中我們將化學(xué)方法同顯微鏡操作技術(shù)相結(jié)合，這種新型組合型方法能夠強(qiáng)有力地幫助我們鑒別出新方法來對細(xì)胞中引發(fā)疾病的RNA進(jìn)行追蹤和處理。