拜耳A型血友病藥物Kovaltry獲FDA批準(zhǔn)

近日，美國FDA批準(zhǔn)拜耳A型血友病藥物Kovaltry上市，用于兒童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一種是未經(jīng)修飾的重組因子VIII化合物。

FDA此次積極監(jiān)管意見主要依據(jù)一項名為LEOPOLD的長期臨床試驗研究，主要考察Kovaltry常規(guī)預(yù)防給藥在成人、青少年和兒童A型血友病患者中的藥動學(xué)、安全性和療效,以及對圍手術(shù)期出血護(hù)理的影響。FDA推薦Kovaltry在青少年和成人中劑量為每周2-3次，兒童每周2-3次或者每隔一日服用一次。

LEOPOLD 臨床試驗的主管Sanjay P. Ahuja副教授，來自大學(xué)醫(yī)院彩虹嬰幼兒醫(yī)院止血與血栓中心和凱斯西儲大學(xué)醫(yī)學(xué)院，評論道：試驗結(jié)果顯示,A型血友病患者在出血常規(guī)預(yù)防基礎(chǔ)上，按每周2-3次給予Kovaltry治療后，其出血事件發(fā)生率大大降低。

 A 型血友病也稱作因子 VIII 缺陷或經(jīng)典血友病，因凝血蛋白缺失而導(dǎo)致凝血障礙，具有遺傳特性。其發(fā)病特點是持續(xù)或自發(fā)地出血，出血會累及關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)臟器官。美國約有1.6萬人口罹患A型血友病。目前該疾病的治療方案主要為：靜脈注入重組因子蛋白以替代凝血因子發(fā)揮促凝作用。

Kovaltry的上市之路較為平坦，此前CHMP對之給予積極推薦，并于年初相繼獲得在歐洲和加拿大地區(qū)的上市授權(quán)。此外,拜耳公司目前已向日本遞交了Kovaltry的上市申請,后期將逐步向各國申請備案,謀求獲得范圍內(nèi)上市的權(quán)利。