基因轉移至造血干細胞（HSCs）用于疾病治療是一個zui有希望的開發(fā)途徑。在11月14期的臨床研究雜志中分別發(fā)表了兩篇研究：*篇是Stanton Gerson和Case Western University的同事們發(fā)表的；第二篇是Hans-Peter Kiem和Fred Hutchinson Cancer Research Center的同事們發(fā)表的。
使用*的耐藥基因MGMT，他們已經(jīng)*次完成了對大動物（狗和人）HSCs基因修飾的選擇和擴增。使用皮孔病毒質粒使MGMT轉移和表達于相對很少的HSCs中，可使得更適于藥物治療的基因修飾細胞重新定居于造血部位。這項選擇系統(tǒng)可在骨髓移植中用于基因療法的臨床試驗。
同時，來自哥倫比亞大學內科外*的Arthur Bank論述了這些結果在增進我們的知識、發(fā)展人體HSC基因療法的能力等方面的意義和潛能。  

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